Pacijenti s ranije neizlječivim oblikom karcinoma bilježe izvanredne rezultate zahvaljujući revolucionarnoj novoj terapiji koja je upravo završila ranu fazu kliničkih ispitivanja.
Terapija, nazvana BE-CAR7, prva je takve vrste u svijetu i testira se na djeci i odraslima oboljelim od agresivnog oblika T-ćelijske akutne limfoblastične leukemije.
Prva osoba koja je primila ovaj tretman bila je Alyssa Tapley iz Leicestera, danas 16-godišnjakinja. Dijagnozu je dobila 2021. godine, a njen rak nije reagirao na kemoterapiju ni transplantaciju koštane srži, standardne metode koje u približno 20 posto slučajeva kod djece jednostavno ne djeluju. Kada su sve opcije bile iscrpljene, Alyssa je prihvatila sudjelovanje u kliničkom ispitivanju, nadajući se da će pomoći sebi, ali i drugima.
Terapiju su razvili istraživači iz bolnice Great Ormond Street (GOSH) i University College London. Proces obuhvata više faza: donorske bijele krvne stanice genetski se modificiraju kako bi postale “univerzalne”, uklanjaju se površinski receptori i imuni marker CD7, a zatim i protein CD52, što ih štiti od snažnih imunosupresivnih lijekova. Na kraju se uz pomoć modificiranog virusa uvodi nova DNK sekvenca koja omogućava stvaranje CAR receptora, ključnog “oružja” koje ciljano uništava maligne T-stanice.
Kod Alysse Tapley je terapija djelovala. Nakon četverotjednog ciklusa i kasnije transplantacije koštane srži, njen rak se povukao, a nalazi i nakon nekoliko godina pokazuju potpunu remisiju. Danas živi punim plućima i planira budućnost, uključujući i želju da postane znanstvenica. “Ne uzimam ništa zdravo za gotovo”, rekla je. “Želim pomoći ljudima poput mene”.
Nada za pacijente bez šanse
Rezultati prve faze ispitivanja, predstavljenog na 67. godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju, dodatno su ohrabrujući. Od deset pacijenata, 82 posto postiglo je duboku remisiju i moglo pristupiti transplantaciji koštane srži, dok je 64 posto i dalje bez znakova bolesti, neki već i tri godine. Ipak, istraživači upozoravaju da se radi o izuzetno intenzivnom i rizičnom liječenju, koje zahtijeva oprez tokom dugog perioda oporavka imuniteta.
Stručnjaci naglašavaju da BE-CAR7 nudi nadu pacijentima koji su ranije praktično bili bez šanse. “Vidjeli smo impresivne reakcije kod leukemije koja se činila neizlječivom, ovo je izuzetno moćan pristup”, kazala je hematologinja dr. Deborah Yallop. Nakon uspjeha prvih ispitivanja, osigurana su dodatna sredstva za liječenje još deset pacijenata.
Kako ističu u britanskoj fondaciji Anthony Nolan, ovi rezultati označavaju veliki korak naprijed. “S obzirom na to da su pacijenti prije terapije imali minimalnu šansu preživljavanja, ovo donosi ogromnu nadu”, rekla je dr. Tania Dexter. Revolucionarne imunoterapije poput CAR-T tretmana nastavljaju mijenjati tok borbe protiv raka, a BE-CAR7 bi mogao biti njen novi ključni adut.
